Nouvelles données CRISPR-Cas9 révolutionnaires par Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics a récemment présenté au PNS 2021 des données CRIPS-Cas9 révolutionnaires (*) Ces données cliniques intermédiaires concernent l'étude de phase 1 en cours du NTLA-2001 pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR). Le NTLA-2001 est un agent thérapeutique d'édition de gènes in vivo qui est conçu pour traiter l'amylose ATTR en réduisant la concentration de TTR dans le sérum.
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