La recherche sur les amyloses est extrêmement active depuis 2010.
Les premiers résultats obtenus permettent aujourd’hui de disposer de traitements pour les formes les plus courantes (AL, ATTR).
De nouveaux essais cliniques se mettent en place régulièrement.
Pour être constamment à jour des informations que nous vous donnons, nous avons fait le choix de vous orienter vers le site international officiel qui les enregistre.
De la même façon, pour les résultats d’essais, nous vous renvoyons vers les publications scientifiques.
La plupart de ces informations sont donc en anglais mais les moteurs de recherche internet proposent des traductions.
La recherche à ce jour
Lorsque de nouveaux essais sont lancés en France en phase de recrutements ou que de nouveaux résultats paraissent, nous vous tenons au courant immédiatement : page d’accueil du site, Newsletter, réseaux sociaux ou pour les membres par des messages personnels.
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Le site www.clinicaltrials.gov établit un état exhaustif des études en cours :
Les essais cliniques peuvent être lancés dans un centre investigateur ou plusieurs et dans un seul pays ou plusieurs.
Amylose AL
- Plus de 100 essais sont en cours dans le monde la plupart concernent de nouveaux protocoles (associations, dosages….) à base de médicaments déjà utilisés dans la prise en charge de l’amylose AL.
- Les études actuelles en France
- Les essais cliniques pour lesquels les recrutements de patients sont en cours ou qui vont recruter des patients très prochainement
Amylose TTR
Etudes concernant les différentes formes d’amylose TTR.
Etudes plus spécialement réservés aux cardiomyopathies
Etudes réservés aux polyneuropathies
D’autres renseignements peuvent être trouvés sur les sites de compagnies pharmaceutiques :
https://www.alnylam.com/alnylam-rnai-pipeline/clinical-trials/
https://bsimtx.com/attr
https://eidostx.com/pipeline/
https://www.ionispharma.com/ionis-innovation/pipeline/
https://www.pfizer.com/health-wellness/disease-conditions/rare-diseases/transthyretin-amyloidosis
Amylose AA
L’Amylose AA n’a pas de traitement spécifique : le traitement étant celui de la maladie inflammatoire qui a causé l’amylose.
Dissolution des dépôts
Cet axe de recherche est un grand espoir pour les patients car au-delà des traitements actuels qui stabilisent la maladie, la dissolution des dépôts déjà formés permettra une amélioration des symptômes et de la qualité de vie.
C’est un domaine dans lequel des études sont en cours, à ce jour peu en sont au stade des essais :
Amylose AL
Amylose TTR
Pour les Neuropathies Amyloides Héréditaires, les résultats positifs de 2 nouveaux traitements ont été publiés en octobre 2017 : Inotersen (nom commercial Tegsedi) du laboratoire Ionis/Akcea et Parisiran (nom commercial Onpattro) du laboratoire Alnylam. Ces deux médicaments sont sur le marché en France depuis 2018.
Inotersen / Tegsedi
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1716793
Patisiran/ Onpattro
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1716153
Pour les Cardiomyopathies Amyloides Héréditaires TTR (hATTR CM), les résultats positifs d’un nouveau traitement ont été publiés en septembre 2018 : Tafamidis 61mg (nom commercial Vyndaqel) du laboratoire Pfizer.
Ce médicament est délivré en accès précoce aux patients concernés en France depuis décembre 2018.
Tafamidis / Vyndaqel
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1805689