L’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM) est l’une des formes de l’amylose touchant spécifiquement le muscle cardiaque.

L’ Acoramidis disponible dans le traitement de l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM)

Qu’est-ce que l’ATTR-CM ?

L’ATTR-CM résulte de l’accumulation progressive de dépôts de transthyrétine (TTR) , une protéine transporteuse fabriquée principalement par le foie, au niveau du muscle cardiaque. Ces dépôts rigidifient progressivement le cœur et perturbent son fonctionnement, pouvant conduire à une insuffisance cardiaque si la maladie n’est pas repérée à temps.

On distingue deux formes principales :

• la forme héréditaire, liée à une mutation génétique transmise au sein des familles ;
• la forme dite « sauvage », non héréditaire, qui survient le plus souvent avec l’avancée en âge.

Une maladie encore trop souvent diagnostiquée tardivement

Les symptômes de l’ATTR-CM (essoufflement, fatigue, œdèmes) peuvent être confondus avec d’autres causes d’insuffisance cardiaque plus fréquentes, notamment chez les patients âgés. Cette confusion, combinée à la méconnaissance de la maladie, explique pourquoi de nombreux patients parcourent un véritable parcours du combattant avant qu’un diagnostic précis ne soit posé. C’est tout l’enjeu des campagnes de sensibilisation et de dépistage portées par l’AFCA et ses partenaires : permettre une identification plus précoce de la maladie, condition essentielle pour une prise en charge optimale.

L’acoramidis: une nouvelle option thérapeutique

Acoramidis (Beyonttra®) est indiqué chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM), de type sauvage ou héréditaire. Ce traitement agit en stabilisant la transthyrétine (TTR). La HAS a émis un avis favorable à son remboursement et les arrêtés de prise en charge ont été publiés au Journal officiel du 17 juillet 2026. Il constitue une option thérapeutique supplémentaire dans la prise en charge de l’ATTR-CM.

L’accompagnement de l’AFCA

L’ Association Française contre l’Amylose poursuit son engagement aux côtés des patients et des familles concernés par l’amylose, et reste disponible pour répondre à leurs questions et les accompagner dans leur parcours de soins.

Au-delà des avancées thérapeutiques, mieux connaître l’amylose et ses signes d’alerte reste la clé pour raccourcir le délai entre l’apparition des premiers symptômes et le diagnostic. C’est tout le sens de la mobilisation continue de l’AFCA, aux côtés des équipes médicales et des campagnes de sensibilisation, pour qu’un nombre croissant de patients puisse être identifié et orienté le plus tôt possible.