Il faut entre 10 et 15 ans pour enchainer toutes les étapes nécessaires à la mise en place un nouveau médicament.
Pour les patients en attente d’innovation thérapeutique ce délai semble inacceptable. Pourtant la prudence et le recul sont nécessaires pour s’assurer de l’efficacité d’un nouveau traitement et garantir la sécurité sanitaire des patients. Les échecs durant ce long parcours sont nombreux : sur 10.000 molécules candidates une seule accédera au statut de médicament.
Suite à des essais réalisés en laboratoire puis sur l’animal, les essais cliniques portant sur un nouveau médicament ou sur l’extension d’indication d’un médicament existant visent à vérifier ses qualités thérapeutiques (efficacité / tolérance) et à établir certaines données (principes de l’absorption, modalités, posologie,….).
Selon sa phase de déroulement, l’essai clinique peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain.
L’essai démarre à la demande du promoteur (laboratoire qui a initié la recherche sur la molécule : laboratoire pharmaceutique, institut de recherche public ou privé…) et est mené par le ou les investigateurs (médecins experts de la pathologie). Il fait l’objet d’un protocole qui fixe la méthode, le suivi, l’effectif et le profil des participants, la durée.
Pour débuter, l’essai doit avoir obtenu :
– un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (C.P.P.) qui prend en compte la protection des participants (recrutement, information, délai de réflexion,..), la pertinence de l’essai et de la méthode.
– une autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM).
Les essais cliniques sont menés par des équipes hospitalières, ils se déroulent en 3 phases successives.
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Les patients qui entrent dans des protocoles d’essais sont volontaires, informés en détail des conditions de l’essai et des risques potentiels. Ils sont sélectionnés par les médecins investigateurs en fonction des critères définis dans le protocole par le promoteur de l’essai et en concertation avec eux. Ils signent une charte manifestant leur pleine conscience des conditions de l’essai et leur acceptation de participation. Ils s’engagent à suivre les prescriptions du traitement et l’ensemble des consultations et examens d’évaluation.
L’Association peut être sollicitée pour la rédaction de cette charte.
Les patients ayant connaissance d’un nouvel essai et du recrutement en cours et souhaitant participer doivent se rapprocher de l’expert qui les suit.
Une fois le rapport sur les essais cliniques publié démarre la phase administrative qui permettra la mise à disposition du traitement à l’ensemble des patients concernés et son remboursement.
Cette phase qui est initiée sur demande du laboratoire pharmaceutique fabricant, est encadrée par une forte réglementation qui aboutit à l‘Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) : étape préalable indispensable à l’inscription sur la liste des spécialités remboursées.
En Europe, l’instruction de l’AMM est réalisée par l’EMA (European Medecine Agency implantée à Amsterdam) sur la base de procédures intra-communautaires d’une évaluation bénéfice/risque (analyse du rapport des essais) par rapport aux traitements déjà existants (s’il en existe).
L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) qui participe à l’évaluation de l’EMA comme rapporteur pour la France va ensuite préciser les conditions de délivrance en France.
L’AMM est accordée au laboratoire pharmaceutique titulaire des droits d’exploitation du médicament.
Elle comporte la notice d’utilisation et fixe notamment :
– Les indications thérapeutiques : pathologie, profil des patients
– Le détail des effets indésirables connus
– La prescription (qui peut être limitée à certains médecins)
Une fois l’AMM obtenue, le dossier est repris par les autorités de santé nationales.
Après la publication des résultats d’essais, le déroulement de l’ensemble des procédures d’accès au marché et de remboursement prend plusieurs mois (24 mois minimum).
Pendant cette période, pour les maladies graves ou rares, la France est un des rares pays qui bénéficie d’une procédure d’accès précoce au médicament. Les demandes d’autorisation d’accès précoce sont déposées par le laboratoire auprès de la HAS et de l’ANSM.
L’accès précoce cible les médicaments répondant à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et ayant vocation à être commercialisés par le laboratoire. Les médicaments bénéficiant d’un accès précoce sont pris en charge automatiquement par l’Assurance maladie dès l’octroi de l’autorisation par la HAS.
L’accès compassionnel cible des besoins médicaux non couverts auxquels peuvent répondre des médicaments n’ayant pas vocation à être commercialisés dans l’indication. Cet accès compassionnel peut être donné pour une maladie grave, rare ou invalidante en l’absence d’alternative thérapeutique appropriée, pour un médicament non autorisé et non disponible en France dans l’indication, en répondant bien sûr à des critères stricts évalués par l’ANSM.
Pour en savoir plus sur l’accès précoce et compassionnel : https://alliance-maladies-rares.org/wp-content/uploads/2022/07/fiche-pratique-Les-dispositifs-dacces-precoce-et-dacces-compassionnel-aux-medicaments.pdf
Sur le développement du médicament :
