Vitamine A : où en est la situation de disponibilité ?

Une réponse de l’ANSM obtenue grâce à la mobilisation de l’AFCA

Depuis l’année dernière, notre association est régulièrement alertée par des adhérents confrontés à l’indisponibilité de la vitamine A (A 313® 50 000 UI), un traitement essentiel pour certains patients atteints d’amylose héréditaire.

Face à ces difficultés rencontrées par les patients, l’Association française contre l’Amylose, en lien avec la filière de santé maladies rares FILNEMUS et le centre de référence CERAMIC des neuropathies rares et amyloïdes, a officiellement sollicité l’ANSM en mai 2025 afin d’obtenir des informations sur la situation et de demander l’inscription de ce médicament sur la liste des médicaments d’intérêt thérapeutique majeur.

Dans un courrier récemment adressé à notre association, l’ANSM reconnaît avoir été saisie à la suite de ces alertes et confirme que les difficultés rencontrées par les patients ont été prises en compte par ses services.

Pourquoi ce médicament est-il indisponible ? 

Selon l’ANSM, les difficultés d’approvisionnement sont connues depuis fin 2023. Cette situation s’explique notamment par le fait que le laboratoire Pharma Développement est le seul titulaire de l’AMM en France et qu’il a rencontré des difficultés de fabrication de la matière première.

Une reconnaissance comme médicament d’intérêt thérapeutique majeur 

À l’issue de nombreux échanges avec l’ANSM, le laboratoire a déclaré l’A 313® 50 000 UI comme médicament d’intérêt thérapeutique majeur (MITM), un statut réservé aux médicaments dont l’absence peut avoir des conséquences importantes pour les patients.

Quelles solutions pour les patients ? 

L’ANSM indique poursuivre ses échanges avec le laboratoire afin d’identifier les solutions permettant d’assurer la prise en charge des patients concernés.

À ce jour, aucune date de remise à disposition n’a été annoncée. L’AFCA invite les patients à se rapprocher de leur pharmacie pour obtenir une préparation magistrale de vitamine A.

Notre association reste pleinement mobilisée sur ce dossier. Les signalements et témoignages transmis par nos adhérents ont permis d’alerter les autorités sanitaires sur les conséquences concrètes de cette rupture pour les patients. Nous continuerons à suivre l’évolution de la situation et à relayer toute nouvelle information officielle dès qu’elle sera disponible.

Pour toute question n’hésitez pas à contacter l’équipe de l’association : contact@amylose.asso.fr