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Intellia Therapeutics a récemment présenté au PNS 2021 des données CRISPR-Cas9 révolutionnaires (*)

Ces données cliniques intermédiaires concernent l’étude de phase 1 en cours du NTLA-2001 pour le traitement de l’amylose à transthyrétine (ATTR).

• L’amylose à transthyrétine, également appelée amylose ATTR, est une maladie potentiellement mortelle caractérisée par l’accumulation progressive de la protéine transthyrétine (TTR) mal repliée dans les tissus, principalement les nerfs et le cœur.
• Le NTLA-2001 est un agent thérapeutique d’édition de gènes in vivo qui est conçu pour traiter l’amylose ATTR en réduisant la concentration de TTR dans le sérum. Il est basé sur la technologie CRISPR-Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats and associated Cas9 endonuclease) et comprend une nanoparticule lipidique encapsulant l’ARN messager de la protéine Cas9 et un seul ARN guide ciblant la TTR.
• Ces données montrent le potentiel de NTLA-2001 en tant que thérapie unique, administrée par voie intraveineuse. Après avoir mené des études précliniques in vitro et in vivo, Il en résulte que dans un petit groupe de patients atteints d’amylose ATTR héréditaire avec polyneuropathie, l’administration du NTLA-2001 n’a été associée qu’à de légers effets indésirables et a entraîné une diminution des concentrations sériques de la protéine TTR par knockout ciblé de la TTR.

Intellia s’engage à faire progresser NTLA-2001 et prévoit de commencer la partie 2 de l’étude de phase 1 d’ici la fin de l’année.
(*) Jennifer Doudna, cofondatrice d’Intellia, et Emmanuelle Charpentier ont reçu le prix Nobel de chimie 2020 pour leur travail de pionnier sur la technologie CRISPR-Cas9.

• Cette technologie constitue de véritables ciseaux moléculaires permettant de couper et modifier l’A.D.N. à des endroits précis du génome.

Pour en savoir plus , retrouvez l’article du New England ici.

Vous pouvez également lire le communiqué de presse d’Intellia ➡️ à ce sujet ⬅️.

Continuons de progresser.