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Amylose Héréditaire : un espoir de guérison


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Alnylam annonce, dans le New England Journal of Medecine, la publication des résultats de l'étude clinique de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran, un agent thérapeutique expérimental ARNi.

Chez les patients atteints d'amylose ATTR héréditaire, le traitement par Patisiran a amélioré la polyneuropathie, la cardiomyopathie et la qualité de vie comparativement au placebo. La majorité des patients traités avec Patisiran ont présenté une amélioration de leur polyneuropathie et de leur qualité de vie comparativement à l’inclusion.

L’ADN anormal de ces patients ordonne aux cellules du foie de produire des protéines toxiques pour l'organisme. Le transmetteur de ces informations s'appelle l'ARN messager.

"Il fallait bloquer ce fameux ARN messager par un antidote. C'est une petite séquence de quelques bases qui bloque la traduction de l'ARN messager en protéines toxiques. On arrive à tarir transitoirement la production de cette protéine toxique qui ne sera plus libérée dans le sang et qui n'ira plus se déposer dans les tissus", explique le Pr David Adams, chef du service neurologie à l'hôpital du Kremlin-Bicêtre.